肾内科

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

作者:Janice 来源:MedSci梅斯 日期:2020-05-27
导读

         Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物。

        全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布,美国食品药品管理局(FDA)已接受该公司lumasiran的新药申请(NDA),用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA还为lumasiran授予了优先审查。

        Lumasiran是一种研究性、皮下给药的靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物,正在开发用于治疗PH1。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶,lumasiran可以抑制草酸盐的产生,草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。

        PH1是一种极少见的疾病,其中草酸盐的过量产生导致草酸钙晶体在肾脏和泌尿道中的沉积,并可能导致疼痛和复发性肾结石的形成和肾钙化。尽管少数患者对维生素B6疗法有完全反应,但尚无批准的PH1药物疗法。

        Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc-缀合物技术,可按季度进行皮下维持给药,并具有更高的耐用性和广泛的治疗指数。Lumasiran已获得美国和欧盟的孤儿药称号,美国食品和药物管理局(FDA)的突破性疗法称号和小儿罕见病称号,以及欧洲药品管理局(EMA)的优先药品(PRIME)称号。

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