肾内科

日本厚生劳动省批准药物治疗成人和儿童非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)

作者:Allan 来源:MedSci梅斯 日期:2020-09-26
导读

         日本厚生劳动省(MHLW)批准了ULTOMIRIS®(ravulizumab)用于患有非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人和儿童患者。

        非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是一种以急性肾损伤、血小板减少和微血管病性溶血性贫血为主要特征的罕见疾病,发生率约为0.5/百万。aHUS会影响成年人和儿童,在医院环境中处于危急状况的患者通常需要在重症监护病房(ICU)中进行包括透析在内的支持治疗。在许多情况下,aHUS患者的预后可能很差,在仅接受支持治疗的患者中就有56%的成年人和29%的儿童在一年内发展为终末期肾病或死亡。

        制药公司Alexion Pharmaceuticals近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)批准了ULTOMIRIS®(ravulizumab)用于患有非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人和儿童患者。ULTOMIRIS是用于aHUS的第一个也是唯一的长效C5抑制剂。

        日本名古屋大学医院肾内科主任Shoichi Maruyama教授说:“aHUS治疗的目的是通过抑制不受控制的C5补体激活来防止机体攻击自身的免疫系统。重要的是,ULTOMIRIS表现出良好的耐受性”。

        原始出处:

        https://www.firstwordpharma.com/node/1760483?tsid=4

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